Paradigm Shift in Drug Development and the Role of Big Data
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2026-07-10 2026-07-10 2026-07-10
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2023년 여름, 인실리코 메디슨이 개발한 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 'INS018_055'가 임상 2상에 진입했다. 놀라운 건 속도였다—표적 발굴부터 후보물질 확정까지 18개월, 전임상 진입까지 30개월이 채 걸리지 않았다. 전통적 신약개발이라면 4~5년은 잡아야 할 구간이었다. 이 약물은 AI가 표적을 찾고, AI가 분자를 설계하고, AI가 임상시험 대상 환자군까지 예측한 최초의 사례 중 하나로 기록되며 업계를 술렁이게 했다.
신약 개발은 오랫동안 '고위험 고비용 저확률'의 대명사였다. 터프츠 대학 의약품개발연구센터의 2016년 연구에 따르면 신약 하나가 시장에 나오기까지 평균 26억 달러, 10년 이상이 소요되고, 임상에 진입한 후보물질 중 최종 승인까지 이르는 비율은 10% 안팎에 불과했다. 이 비효율의 핵심 원인은 '설명할 수 없는 실패'였다—동물실험에서는 멀쩡했던 약이 인체 임상 3상에서, 그것도 막대한 비용을 쏟아부은 뒤에야 독성이나 무효과로 판명되는 일이 반복됐다.
빅데이터와 AI가 파고든 지점이 바로 여기다. 화학정보학 데이터베이스, 유전체 시퀀싱 데이터, 전자의무기록(EMR), 단백질 구조 데이터가 임계량을 넘어서면서 패러다임이 바뀌기 시작했다. 결정적 전환점은 2020년 딥마인드의 알파폴드2였다. CASP14 대회에서 단백질 3차원 구조 예측 정확도가 실험적 방법에 근접한 수준(GDT 92.4점)에 도달했다는 결과가 나오자, 그동안 X선 결정학으로 몇 달씩 걸리던 단백질 구조 규명이 며칠, 심지어 몇 시간으로 단축될 수 있다는 가능성이 열렸다. 2022년 알파폴드 팀은 알려진 거의 모든 단백질 2억 개 이상의 구조 예측을 공개했고, 이는 신약 표적 발굴의 병목을 근본적으로 흔들었다.
물론 이 흐름에 회의적인 시선도 만만치 않다. 구조를 안다고 해서 그 단백질에 결합하는 약물을 실제로 설계할 수 있는 건 아니라는 지적, AI가 제시한 후보물질이 화학적으로 합성 불가능하거나 독성이 있는 경우가 여전히 많다는 비판이 대표적이다. 실제로 엑센시아가 세계 최초로 'AI가 설계한 신약'이라 홍보하며 2020년 임상에 진입시킨 강박장애 치료제 후보 DSP-1181은 이후 개발이 중단됐다. 빅데이터 기반 접근이 만능 해법이 아니라는 방증으로 종종 인용되는 사례다. 또한 학습 데이터 자체의 편향 문제—서구 인구 중심으로 수집된 유전체·임상 데이터가 다른 인종·지역 환자에게 그대로 적용될 때 발생하는 예측 오류—도 지속적으로 제기된다.
그럼에도 산업 구조 자체는 이미 재편되고 있다. 화이자, 노바티스, 사노피 등 대형 제약사들은 자체 AI 팀을 키우는 동시에 인실리코 메디슨, 리커전 파마슈티컬스, 아이소모픽 랩스(알파폴드를 만든 딥마인드에서 분사) 같은 AI 신약개발 전문기업과 수억~수십억 달러 규모의 파트너십을 맺고 있다. 2023년 노바티스는 아이소모픽 랩스와 최대 12억 달러 규모의 계약을 체결했고, 사노피는 아예 'AI 우선(AI-first)' 연구개발 전략을 공식 선언했다. 표적 발굴 단계에서 몇 년을 아끼는 것이 아니라, 애초에 실패할 후보물질을 임상 진입 전에 걸러내는 것—이것이 빅데이터가 신약개발에 던진 근본적 질문이자 아직 완전히 검증되지 않은 약속이다.
"AI가 신약을 만들었다"는 뉴스, 한 번쯤 봤을 거다. 실제로 2023년 인실리코 메디슨이라는 회사는 AI로 찾아낸 폐 질환 치료제 후보를 임상시험 2단계까지 진입시켰는데, 걸린 시간이 30개월이 채 안 됐다. 원래 신약 하나를 만드는 데 평균 10년 넘게 걸리는 걸 생각하면 엄청나게 빠른 속도다.
왜 이렇게 오래 걸렸었냐면, 신약 개발은 원래 '운에 기대는 게임'에 가까웠기 때문이다. 수만 개의 화합물을 하나하나 실험실에서 만들어 실험해보고, 동물에게 투여해보고, 그중 극소수만 사람 대상 임상시험까지 가는 방식이었다. 미국 터프츠 대학 연구에 따르면 신약 하나 개발에 평균 26억 달러(우리 돈으로 3조 원이 넘는다)가 들고, 임상에 들어간 약물 10개 중 성공하는 건 1개 정도밖에 안 됐다.
이 흐름을 바꾼 결정적 사건이 2020년에 있었다. 구글의 AI 연구소 딥마인드가 만든 '알파폴드2'라는 프로그램이 단백질의 3차원 구조를 사람이 실험으로 알아내는 것과 거의 비슷한 정확도로 예측해낸 것이다. 단백질 구조를 안다는 건 '이 병을 일으키는 단백질을 어떤 모양의 약으로 막을 수 있는가'를 알아내는 첫걸음인데, 예전에는 이걸 알아내는 데 몇 달에서 몇 년이 걸렸다. 2022년 알파폴드 팀은 무려 2억 개 넘는 단백질의 구조를 한꺼번에 공개해버렸고, 전 세계 연구자들이 이 데이터를 공짜로 쓸 수 있게 됐다.
빅데이터가 하는 역할은 크게 세 가지다. 첫째, 어떤 유전자·단백질이 병의 원인인지 찾아내는 '표적 발굴' 단계를 빠르게 해준다. 둘째, 수백만 개의 화학물질 정보를 학습한 AI가 사람이 상상하지 못한 새로운 분자 구조를 제안한다. 셋째, 과거 임상시험 데이터를 분석해서 이번 임상시험이 어떤 이유로 실패할지 미리 예측해준다.
하지만 AI가 만능은 아니다. 엑센시아라는 회사가 2020년 "세계 최초 AI 설계 신약"이라며 화제를 모았던 강박장애 치료제 후보는 결국 개발이 중단됐다. AI가 좋은 후보를 골라줘도, 그게 실제로 사람 몸에서 안전하고 효과가 있는지는 결국 진짜 임상시험을 거쳐야만 확인할 수 있기 때문이다. 그래도 노바티스 같은 대형 제약회사가 AI 신약개발 회사에 1조 원이 넘는 돈을 투자하는 걸 보면, 이 변화가 일시적 유행이 아니라 산업 전체의 방향 전환이라는 걸 알 수 있다.
아픈 사람을 낫게 하는 새로운 약을 만드는 건 정말 어려운 일이다. 마치 수만 개의 열쇠를 하나하나 만들어서 어떤 열쇠가 자물쇠에 딱 맞는지 계속 시험해보는 것과 비슷하다. 그런데 이 열쇠 찾기를 사람이 아니라 컴퓨터가 훨씬 빠르게 해주기 시작했다.
2020년, 구글의 컴퓨터 프로그램 '알파폴드'가 놀라운 일을 해냈다. 우리 몸속에는 '단백질'이라는 아주 작은 부품들이 있는데, 이 부품이 어떤 모양인지 알아야 병을 고치는 약을 만들 수 있다. 원래는 과학자들이 실험실에서 몇 달, 몇 년을 걸려서야 이 모양을 알아냈는데, 알파폴드는 이걸 컴퓨터로 순식간에 알아맞혔다. 2022년에는 무려 2억 개가 넘는 단백질 모양을 한꺼번에 세상에 공개해서, 전 세계 과학자들이 공짜로 쓸 수 있게 되었다.
빅데이터란 아주 많은 정보를 뜻한다. 병원 기록, 유전자 정보, 화학물질 정보 같은 것들이 엄청나게 많이 쌓이면서, 컴퓨터가 그 정보를 보고 "이 병에는 이런 모양의 약이 잘 맞을 것 같다"고 미리 알려줄 수 있게 됐다. 그래서 예전에는 새로운 약 하나를 만드는 데 10년 넘게 걸렸는데, 요즘은 AI의 도움으로 그 시간을 훨씬 줄일 수 있는 경우가 생기고 있다.
하지만 컴퓨터가 골라준 약 후보가 항상 성공하는 건 아니다. 2020년에 한 회사가 "AI가 만든 최초의 약"이라며 자랑했던 치료제 후보는 결국 사람에게 쓰기에는 적합하지 않다는 게 밝혀져서 개발이 멈췄다. 컴퓨터는 좋은 힌트를 줄 수 있지만, 그 약이 정말 안전하고 효과가 있는지는 결국 사람을 대상으로 한 조심스러운 시험을 거쳐야만 알 수 있기 때문이다.
그래도 세계 곳곳의 큰 제약회사들은 이런 컴퓨터 기술을 가진 회사들과 손잡고 엄청난 돈을 투자하고 있다. 앞으로 우리가 아플 때 먹는 약이 어쩌면 컴퓨터의 도움을 받아 훨씬 빠르게 만들어진 약일지도 모른다.
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Healthcare
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